Bebê com AME recebe tratamento no útero e nasce sem sinais da doença

Em um caso inédito, uma menina diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença genética rara e degenerativa, recebeu tratamento ainda no útero e nasceu sem sintomas. O procedimento pioneiro foi conduzido nos Estados Unidos e pode abrir caminho para novas abordagens médicas.

A AME afeta os neurônios motores, comprometendo funções como respiração, movimentos e deglutição. No caso da bebê, exames indicaram a forma mais grave da doença devido à ausência do gene SMN1. A alternativa de tratamento foi sugerida pelos próprios pais, que já haviam perdido um filho para a condição.

Com a autorização da FDA (agência reguladora dos EUA), a mãe começou a tomar o medicamento Risdiplam na 32ª semana de gestação, por seis semanas. A droga estimula a produção de uma proteína essencial para a função muscular. Exames comprovaram que o fármaco chegou ao feto, prevenindo os sintomas.

Atualmente, aos dois anos e meio, a criança segue sem sinais da doença, algo inédito em casos severos da Atrofia Muscular. O medicamento utilizado já foi incorporado ao SUS no Brasil, aumentando as esperanças de novas possibilidades terapêuticas.

*As informações são do SBT News.

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