Primeira criança do Brasil a fazer uso compassivo de nova medicação para AME aprovada pela Anvisa é de Santa Catarina

Os pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) têm mais um medicamento aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa): o Risdiplam. A aprovação significa muito para quem sofre com a atrofia, pois além de uma opção terapêutica a mais, é uma esperança para vencer a doença.

O Risdiplam é de uso oral e pode ser aplicado em casa, o que facilita a vida do paciente, que não precisa de internação. Esse é o terceiro medicamento aprovado pela Anvisa. Ele ainda não está disponível, pois os trâmites para o registro e a incorporação dele no Sistema Único de Saúde (SUS) estão em andamento. A diretora do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (INAME), Juliane Arndt Godoi, destaca os resultados positivos do tratamento com o Risdiplam:

“Os pacientes que utilizaram essa medicação nas pesquisas clínicas apresentaram melhoras motoras importantes. Isso significa que o curso natural da doença foi modificado. É muito importante salientar que, para a AME, o diagnóstico precoce é muito determinante, quanto antes ele é feito e iniciado algum dos tratamentos, melhores são as chances para o paciente. Por isso é fundamental incluir a AME no teste do pezinho”, destaca ela.

Diagnóstico precoce é fundamental

O neurologista Rodrigo Holanda também defende o diagnóstico precoce:

“A maior limitação do tratamento é a quantidade de neurônio motor que tem preservado no início do tratamento, isso determina quanto o paciente vai responder ao tratamento. Quando normaliza o nível da proteína a partir dos medicamentos aprovados, neurônios motores que existem são preservados. Então, se eu começar a tratar a doença lá no começo, quando o paciente tem poucos sintomas ou eles ainda não se manifestaram, ele tem todos os neurônios para preservar”.

A AME é uma doença rara grave que produz atrofia progressiva dos músculos dificultando a movimentação dos pacientes. Ela é dividida em subtipos, que vão do 1 ao 4. O primeiro é considerado o mais grave e representa cerca de 58% de todos os casos. A incidência da doença é de 1 entre 10 mil nascidos vivos.

Utilização do medicamento em Santa Catarina

A primeira criança do Brasil a receber o remédio, ainda em fase de teste, é aqui de santa Catarina. A pequena Isabella Herdt Ballmann, de quase três anos, mora em Rio Fortuna, no Sul do estado, e foi diagnosticada com Ame tipo 1 assim que nasceu. Ela usa o Risdiplam há mais de três meses e a mãe da menina, Elizete Ballmann, já percebe uma melhora no quadro.

“Alguns movimentos que ela não fazia mais, já voltou a fazer. Percebemos que ela está tendo novos pequenos movimentos nas perninhas e nos ombros, melhora no olhar e mais qualidade de vida”, conta a Elizete.

A Isabella chegou a ter outra medicação usada no tratamento à doença negada pela Justiça. A família precisou montar uma UTI na própria casa para conseguir fazer o tratamento adequado. Agora, com o uso do Risdiplam, os pequenos avanços da Isabella são comemorados por todos e a esperança se renova a cada dia.

“Eu não espero que a Isabella saia andar, ou que ela tenha grandes evoluções. Mas para nós, todo pouquinho que ela faz já é uma grande vitória. Ela já está tentando se comunicar melhor com a gente e já sabe chamar a mãe também, faz algumas proezas. Com a medicação, eu espero só a melhora na qualidade de vida dela”.

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